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2022年7月21日，君實(shí)生物宣布，由該公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌(NPC)獲得歐盟委員會(huì)(EC)授予的孤兒藥資格認(rèn)定，該決定基于歐洲藥品管理局(EMA)的贊成意見(jiàn)。

特瑞普利單抗正積極尋求“出海”。目前，F(xiàn)DA已受理了特瑞普利單抗治療鼻咽癌上市申請(qǐng)，此次獲得孤兒藥資格認(rèn)定被業(yè)內(nèi)認(rèn)為是其在歐洲市場(chǎng)獲得的又一全新進(jìn)展。

截至目前，特瑞普利單抗已累計(jì)獲得歐盟和美國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)授予的6項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌和小細(xì)胞肺癌治療領(lǐng)域。

根據(jù)歐盟委員會(huì)的定義，孤兒藥(Orphan Medicinal Product)被用于診斷、預(yù)防或治療那些危及生命或者非常嚴(yán)重的疾病，并且患者比例不超過(guò)歐盟人口總數(shù)萬(wàn)分之五。

歐盟《孤兒藥法規(guī)》確立了孤兒藥資格認(rèn)定的集中審批程序，并為孤兒藥的研發(fā)和上市制定了激勵(lì)措施。

獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，君實(shí)生物可從多項(xiàng)激勵(lì)措施中獲益，包括但不限于：(1)獲得方案協(xié)助(EMA為獲得認(rèn)定的孤兒藥提供專門的科學(xué)建議)；(2)可享受藥品集中審批程序(企業(yè)可直接向EMA提交上市/有條件批準(zhǔn)申請(qǐng)，由此獲得的歐盟委員會(huì)建議或決議在所有歐盟國(guó)家均有效)；(3)上市后享有10年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)；(4)監(jiān)管活動(dòng)費(fèi)用減免(涉及方案協(xié)助、上市許可申請(qǐng)與核查、上市后變更申請(qǐng)和年費(fèi))。

2021年，特瑞普利單抗的兩項(xiàng)鼻咽癌新適應(yīng)癥獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，成為全球首個(gè)獲批鼻咽癌治療的免疫檢查點(diǎn)抑制劑。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)也針對(duì)其鼻咽癌適應(yīng)癥授予2項(xiàng)突破性療法認(rèn)定和1項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，并于近期受理了該藥物重新提交的生物制品許可申請(qǐng)(BLA)。如若批準(zhǔn)，特瑞普利單抗也將成為美國(guó)首個(gè)且唯一用于鼻咽癌治療的腫瘤免疫藥物。

君實(shí)生物首席醫(yī)學(xué)官Patricia Keegan表示，鼻咽癌是一種侵襲性極強(qiáng)的惡性腫瘤，因其亞洲區(qū)域高發(fā)的特點(diǎn)，歐美國(guó)家在鼻咽癌創(chuàng)新療法開(kāi)發(fā)方面較為緩慢。盡管新興的腫瘤免疫療法已在多個(gè)瘤種當(dāng)中取得了確證性的療效，但尚未有任何免疫檢查點(diǎn)抑制劑在歐美獲批用于鼻咽癌的治療。君實(shí)生物已率先將免疫療法引入中國(guó)晚期鼻咽癌患者的治療，期待在不遠(yuǎn)的未來(lái)，這一創(chuàng)新療法也能讓歐美乃至全球患者獲益！

標(biāo)簽： 審批程序 腫瘤免疫